Gần đây, nghiên cứu đã phát hiện ra rằng một số bệnh thoái hóa thần kinh vốn được coi là đặc trưng cho nhóm người cao tuổi ngày càng nhiều hơn ở người trẻ tuổi.
01. Hiểu về bệnh thoái hóa thần kinh
Bệnh thoái hóa thần kinh là một loại bệnh mãn tính ảnh hưởng đến chức năng của hệ thần kinh, bao gồm bệnh Alzheimer (AD), bệnh Parkinson (PD) và các bệnh khác. Những bệnh này thường đi kèm với cái chết của tế bào thần kinh, rối loạn chức năng synap và tổn thương mạng lưới thần kinh, từ đó dẫn đến mất trí nhớ, suy giảm khả năng tư duy và học tập, hoặc gây ra khuyết tật chức năng cơ thể, ảnh hưởng nghiêm trọng đến cuộc sống và sức khỏe của bệnh nhân.
Bệnh Parkinson là bệnh thoái hóa thần kinh phổ biến thứ hai chỉ sau bệnh Alzheimer, ảnh hưởng nghiêm trọng đến cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân, tỷ lệ tàn tật và tử vong cao. Tại Trung Quốc, số người mắc bệnh Parkinson gần 3 triệu, dự kiến sẽ đạt 5 triệu vào năm 2030.
Các triệu chứng chính của bệnh Parkinson
Mất chức năng vận động
Chậm: Hành động chậm lại, việc hoàn thành các hành động hàng ngày trở nên từ từ
Rung: Các chi khó duy trì vị trí tĩnh lặng, xuất hiện rung không tự giác
Cứng: Căng cơ, khó thay đổi trạng thái vận động
Triệu chứng không vận động
Trầm cảm, giảm khả năng khứu giác, rối loạn giấc ngủ (dễ mơ nói, đấm đá), suy giảm chức năng nhận thức.
Phòng ngừa bệnh Parkinson
1. Tránh tiếp xúc với thuốc độc và một số hóa chất như thuốc diệt cỏ và nguyên liệu hóa học.
2. Uống cà phê và trà có thể giảm nguy cơ mắc bệnh Parkinson.
3. Tập thể dục nhịp điệu với mức độ vừa phải có hiệu quả tốt trong việc phòng ngừa bệnh Parkinson.
02. Dopamine và bệnh Parkinson
Dopamine chắc chắn không phải là khái niệm xa lạ, nó không chỉ điều chỉnh cảm xúc và mang lại cảm giác vui vẻ, mà còn có vai trò trong việc kiểm soát vận động và chức năng thực hiện nhận thức. Dopamine chủ yếu được sản xuất ở vùng đen và vùng trung của não bộ, vùng đen nằm giữa vùng trán và gốc não, có hình dạng bán nguyệt, các tế bào thần kinh ở vùng đen chứa sắc tố, do đó trong các miếng cắt của não, những tế bào này xuất hiện màu đen. Dopamine được sản xuất ở vùng đen sẽ theo đường dẫn đường thần kinh (Nigrostriatal pathway) đến vỏ não để điều khiển các hành động vận động của cơ thể.
Nguồn hình ảnh:摄图网
Các nghiên cứu trước đây đã phát hiện rằng protein α-synuclein bệnh lý là protein gây bệnh chính của bệnh Parkinson. Trong điều kiện bình thường, α-synuclein tồn tại ở dạng monomer, nhưng trong điều kiện bệnh lý, nó sẽ bị gập sai và tập trung lại, làm hỏng chức năng bình thường của tế bào thần kinh dẫn đến cái chết của tế bào. Nó cũng giống như “hạt giống” xâm nhập vào các tế bào thần kinh bình thường lân cận, gây ra sự tập trung α-synuclein bệnh lý và cái chết của tế bào thần kinh trong nhiều vùng não; khi protein gây bệnh này lây lan đến vùng đen của não, có thể dẫn đến cái chết của tế bào thần kinh tiết dopamine, giảm mức dopamine trong não, từ đó xuất hiện triệu chứng vận động chậm, rung tĩnh và cứng cơ; khi lây lan đến vỏ não sẽ xuất hiện các triệu chứng rối loạn nhận thức như giảm trí nhớ.
Nguồn hình ảnh:摄图网
Các kế hoạch điều trị hiện tại có thể sử dụng thuốc bổ sung dopamine hoặc liệu pháp kích thích não sâu để giảm thiểu rối loạn vận động, nhưng những kế hoạch điều trị này chỉ có tác dụng trong thời gian ngắn và có tác dụng phụ, không thể làm chậm tiến trình bệnh.
03. Từ 0 đến 1: Khám phá mục tiêu mới trong điều trị bệnh Parkinson
Vào tháng 2 năm nay, nhóm nghiên cứu của Tiến sĩ Yu Jintai thuộc Bệnh viện Hoa Sơn, Đại học Phục Đán đã công bố một bước đột phá mới trong điều trị bệnh Parkinson trên tạp chí Science. Nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra một mục tiêu điều trị hoàn toàn mới cho bệnh Parkinson có tên là FAM171A2 sau 5 năm nghiên cứu lâm sàng và cơ bản.
FAM171A2 là một protein màng tế bào thần kinh, đóng vai trò như “cánh cửa thông minh” trên màng tế bào thần kinh, có khả năng kết hợp chọn lọc với α-synuclein bệnh lý và mang nó vào bên trong tế bào thần kinh, kích thích sự gập sai của α-synuclein ở dạng monomer, gây ra cái chết của tế bào thần kinh và sự lây lan của nó giữa các tế bào thần kinh.
Cơ chế tiến triển và can thiệp của bệnh Parkinson
Nguồn hình ảnh: Nhóm nghiên cứu của Bệnh viện Hoa Sơn, Đại học Phục Đán cung cấp
Sau đó, nhóm nghiên cứu đã xác nhận rằng việc loại bỏ FAM171A2 trên tế bào thần kinh của chuột có thể điều khiển hiệu quả quá trình tiến triển của các triệu chứng giống như Parkinson ở chuột. Dựa trên phát hiện này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ dự đoán cấu trúc protein và sàng lọc ảo bằng trí tuệ nhân tạo để tìm ra một phân tử nhỏ có thể ức chế hiệu quả sự kết hợp của protein FAM171A2 và α-synuclein bệnh lý, đồng thời ức chế khả năng hấp thụ protein gây bệnh của tế bào thần kinh tiết dopamine. Phân tử nhỏ này trở thành ứng cử viên tiềm năng cho thuốc điều trị, cung cấp một ý tưởng mới cho việc điều trị bệnh Parkinson.
Tiếp theo, nhóm nghiên cứu sẽ tiến hành tìm kiếm một cách toàn diện và hệ thống cho thuốc nhỏ phân tử, kháng thể và liệu pháp gen điều trị bệnh Parkinson, và tiếp tục đưa các kết quả liên quan vào thử nghiệm lâm sàng và ứng dụng lâm sàng, hy vọng thiết lập phương pháp điều trị sáng tạo đầu tiên có thể ngăn chặn hiệu quả sự tiến triển của bệnh Parkinson trên toàn cầu.
Nội dung bài viết dựa trên hội thảo khoa học cộng đồng số 233 tại Thượng Hải “Theo dõi FAM171A2: Mục tiêu điều trị mới cho bệnh Parkinson”.
Nội dung đã được biên tập và tổ chức bởi rain.
Nguồn hình ảnh bìa:摄图网